Pojok Teknologi Hillel: NeuroSense: Apa yang layak didapatkan pasien ALS

Januari 8, 2021 by Tidak ada Komentar

[ad_1]

Saya harus jujur, setiap kali saya mendengar seseorang berbicara tentang kondisi medis dan bagaimana tidak ada obatnya, itu mengejutkan saya. Kami memiliki mobil otonom, AI canggih, pembelajaran mesin canggih, dan begitu banyak teknologi luar biasa, mengapa kami tidak dapat mengembangkan pengobatan untuk beberapa kondisi medis paling parah di luar sana? Tentu saja, ada ilmuwan dan wirausahawan yang mengerjakan ini di sekitar jam, apakah itu kanker, ALS, atau banyak kondisi medis lainnya yang perlu disembuhkan, tetapi kami masih belum memecahkannya dan itu membuat saya kesal dan bingung. Untuk alasan ini, ketika seorang teman lama, Donna Griffit, yang bekerja dengan start- Untuk membantu mereka menceritakan kisah mereka secara lebih efektif, saya harus memberi tahu saya tentang NeuroSense Therapeutics, sebuah perusahaan yang mengembangkan pengobatan mutakhir untuk pasien ALS. NeuroSense Therapeutics adalah perusahaan pengembangan obat tahap klinis yang menawarkan perawatan inovatif untuk ALS pasien, serta penyakit neurodegeneratif lainnya.Jika, entah bagaimana, Anda tidak terbiasa dengan ALS, kadang-kadang disebut sebagai penyakit Lou Gehrig, itu menyebabkan kerusakan cepat pada fungsi motorik, dengan harapan hidup ancy dari dua sampai lima tahun. Saya secara pribadi telah melihat penderitaan yang disebabkan oleh penyakit yang mengerikan ini baik bagi pasien maupun keluarganya. Stephen Hawking, yang meninggal pada 2018, bisa dibilang pasien ALS yang paling terkenal dan berumur panjang. Ada sekitar 13.500 orang di AS dengan ALS saat ini, menurut CDC, dan sekitar 600 di Israel, menurut Hadassah Medical Center. Saya berbicara dengan Alon Ben-Noon, salah satu pendiri dan CEO Neurosense, yang membawa pengalaman bertahun-tahun di lapangan setelah menjalankan perusahaan konsultan sukses yang bekerja dan berkolaborasi dengan banyak perusahaan R&D farmasi terkemuka, termasuk Mediwound, Chiasma, Teva, NeuroDerm, dan lainnya. Dia bergabung dengan tim luar biasa dan dewan penasihat yang terdiri dari profesional multidisiplin dengan pengalaman bertahun-tahun dalam pengembangan obat dan uji klinis ALS. Sembilan puluh persen dari tim adalah ilmuwan wanita, peneliti dan ahli teknologi, yang merupakan pemandangan langka dan menyegarkan dalam teknologi dan ekosistem bio. Ketika saya bertanya kepada Alon apa inspirasi mendirikan Neurosense, dia memberi tahu saya tentang pertemuan yang mengubah hidup yang dia lakukan pada tahun 2016: “Shay Rishoni didiagnosis pada tahun 2010 dengan ALS – sebelumnya dia adalah seorang Ironman – dan seorang pengusaha. Setelah diagnosisnya, seperti rintangan apa pun yang dia temui dalam hidup, dia memutuskan untuk melawan ALS. Shay bergabung dengan organisasi bernama Prize for Life sebagai CEO – mereka memberikan tantangan dan hadiah penghargaan kepada tim yang memajukan solusi untuk pasien ALS.

Ketika saya bertemu dengannya dia benar-benar lumpuh, berkomunikasi melalui komputer – seperti Hawking. Saya terpesona olehnya – saya tidak bisa mengerti caranya [he] mencapai JAUH lebih dalam sehari daripada yang saya bisa dengan keterbatasannya. Saya memutuskan pada saat itu bahwa saya bergabung dengan perjuangannya untuk menemukan pengobatan yang efektif untuk ALS, dan lahirlah Neurosense. Saya beruntung mengumpulkan tim tugas ahli top yang terhubung dengan saya selama bertahun-tahun di industri biomedis, yang datang bersama karena tujuan untuk menemukan pengobatan ALS. ”Ilmu NeuroSense didasarkan pada penelitian dari beberapa global terkemuka akademi yang menemukan jalur patologis terkait ALS. Tim Alon memulai penelitian awal tentang target yang relevan untuk pengobatan dan mengasah beberapa target utama yang mereka rasa berpotensi mengarah pada pengobatan. Mereka mulai mencari molekul yang disetujui FDA, atau obat-obatan, yang dapat mengatasi target ini dan memotong waktu untuk pengobatan secara signifikan, secara efektif menghentikan perkembangan ALS. Itu turun ke 2 molekul – dan hipotesis perusahaan adalah bahwa mereka dapat bekerja secara sinergis dengan formulasi yang tepat. Mereka membutuhkan model yang relevan, atau hewan, untuk menguji hipotesis mereka. Saat mereka memeriksa alternatif, Alon dihubungi oleh seorang pengusaha bernama Ariel Gordon, yang istrinya telah didiagnosis dengan ALS dan juga berkomitmen untuk menemukan obatnya. Dia menemukan laboratorium di gurun Arava di Israel, dipimpin oleh Dr. Niva Russek-Blum, yang mengkhususkan diri dalam mempelajari pengobatan ALS pada ikan zebra. Rupanya, ikan zebra memiliki lebih dari 70% kesamaan dalam gen pengkodean manusia, jaringan, organ dan proses fisiologis, serta kemiripan yang mencolok antara struktur utama otak, sistem kekebalan dan sistem saraf tepi – termasuk motor-neuron dan sambungan neuromuskuler – membuatnya sangat relevan untuk studi ALS. Gordon mempelajari penelitian Neurosense dan menawarkan untuk menghubungkannya ke lab dan mendanai penelitian. Mereka memulai studi praklinis akhir 2017 – dimulai dengan eksperimen perilaku dengan hasil yang luar biasa, diikuti dengan pemeriksaan lebih lanjut tentang efek morfologis. Bersama-sama, mereka memvalidasi hasil mereka dengan model tambahan, bekerja sama dengan Universitas McGill. Mereka menyebut obat baru mereka Prime-C – isyarat terakhir untuk Rishoni, yang namanya dalam bahasa Ibrani berarti prime. Berdasarkan hasil praklinis yang menggembirakan, NeuroSense mengajukan paten, dan diberikan Penunjukan Obat Orphan dari FDA dan EMA untuk penggunaannya dari PrimeC pada pasien ALS. Ini terjadi jauh lebih cepat daripada yang diharapkan siapa pun. Dua studi klinis kemudian dimulai untuk mengevaluasi manfaat PrimeC bagi pasien ALS. Studi Tahap IIa sedang dilakukan di Israel di Tel-Aviv’s Sourasky Medical Center oleh Prof. Vivian Drory, dan studi pelengkap sedang dilakukan di AS di The Barrow Neurological Institute oleh Prof. Jeremy Shefner, seorang dokter terkenal dunia. Hasil sementara menunjukkan tren kemanjuran, keamanan dan tolerabilitas yang menjanjikan. Tren pendahuluan ini sangat menggembirakan jika dilihat dalam sebuah penelitian kecil, dan perusahaan berencana untuk bergerak maju menuju uji klinis yang penting, untuk mengevaluasi kemanjuran dan kemampuan obat untuk memperlambat perkembangan penyakit dan meningkatkan kualitas hidup. Karena ada kebutuhan besar yang belum terpenuhi di ALS, dan karena sifat PrimeC, tim profesional dan kemajuan NeuroSense yang mengesankan dalam waktu yang relatif singkat, perusahaan percaya bahwa jika semua berjalan sesuai rencana, itu akan dapat membawa obat ke pasar di bawah 4 tahun – waktu yang sangat singkat untuk pengembangan obat.Untuk melanjutkan, perusahaan sekarang mengumpulkan dana dalam putaran Pra-IPO, baik dari investor swasta dan Venture Capitals, yang bertujuan untuk menyelesaikan ALS serta Alzheimer dan Parkinson. Semua pencapaian mereka hingga saat ini dicapai dengan modal $ 2,5 juta yang dikumpulkan, termasuk kampanye crowdfunding ekuitas. Saya berkesempatan untuk berbicara dengan seorang teman, Hindy Cooper Ginsberg, yang sayangnya sangat akrab dengan ALS. “Adik saya, Devorah Schochet, telah berjuang melawan ALS selama 8 tahun dengan senyuman, karena bersama dengan matanya, ada beberapa otot yang tersisa dari pekerjaan itu. Dia didiagnosis ketika dia berusia 38 dan sekarang hidup dengan mesin; hanya meninggalkan rumah untuk kunjungan lapangan ke rumah sakit setiap beberapa bulan ketika keadaan menjadi lebih buruk dari biasanya. Yang lebih mengerikan dari apa yang harus ditanggung Devorah setiap hari adalah kenyataan bahwa ini bukanlah hal baru bagi dia dan keluarga kami. Ibu kami meninggal 14 tahun yang lalu setelah pertempuran yang terlalu singkat dengan penyakit yang sama ini dan semua yang Devorah alami sangat familiar. Lebih dari 10% kasus ALS adalah keluarga dan keluarga harus melihat orang yang mereka cintai menderita berulang kali. ”Yang bisa saya katakan adalah, setelah menyaksikan penderitaan mengerikan yang disebabkan oleh penyakit ini, saya berdoa dan berharap NeuroSense segera beredar di pasaran. . Di tahun 2021, tidak ada alasan kita harus melihat penderitaan seperti itu ketika kita memiliki otak dan alat untuk merawat dan menyembuhkan beberapa kondisi medis terburuk umat manusia.


Dipersembahkan Oleh : Pengeluaran Sidney